特朗普的税收计划将罕见的疾病患者扔进了公共汽车

日期:2018-06-06 浏览:20

特朗普总统去年2月在国会发表讲话时,点名指出梅根·克劳利,称她为“奇迹”。“克劳利是庞贝病的20岁幸存者,她和父亲约翰一起坐在轮椅上,约翰是前特别行动指挥官,他为庞贝找到了治疗方法,挽救了梅根和她的哥哥以及数千人的生命。这种罕见的、常常致命的神经肌肉疾病会削弱和削弱儿童的肌肉,刺激他们的心脏和肝脏,直到他们五六岁时出现心肺衰竭。然而今天,梅根是圣母院的大三学生。

广告总统赞扬梅根后,接着说,在FDA和其他地方削减规定将加速更多救生治疗的发展,结果,“我们的孩子将在一个奇迹般的国家成长”。“

Megans的背景故事在这里很有启发性: 2000年,约翰·克劳利将他的家庭必须启动的名为novasyme的创业公司的一切赌注都押在了为他两个垂死的孩子开发治疗方法上。新酶是由Genzyme收购的,2003年,Genzyme为庞贝带来了一种酶疗法。尽管他的孩子的疾病在某些方面已经不可逆转地发展了,但是酶疗法减少了器官炎症,并使它们稳定了下来。这个不可思议(现在广为人知)的故事被载入《华尔街日报》和Geeta Anand的一本书,是哈里森·福特制作并主演的2013年故事片《非常措施》的基础。

然而,众议院周四通过的《减税和就业法案》放弃了克劳利故事所描述的可能性,破坏了特朗普许诺的医疗奇迹国家。白宫税收计划中一项鲜为人知的提议将削减孤儿药物税收抵免( ODTC ),这是制药和生物技术公司投资开发药物治疗罕见的“孤儿”疾病的最大一项奖励。这是约翰·克劳利和根酶用来拯救梅根、她的兄弟以及庞贝在世界各地的4万名儿童的相同税收优惠。正是这种税收减免,制药商用它来为其余3000万美国罕见疾病患者开发治疗方法,其中一半是儿童,只有5 %的人接受治疗,更不用说治愈了。

孤儿药品税收抵免目前给予药品公司50 %的税收减免,用于将一种新的罕见疾病疗法推向市场所需的临床研究和药物测试成本。(平均总成本约为25亿美元。ODTC是1983年《孤儿药物法》的一个核心组成部分,专门为加快开发治疗罕见疾病的疗法而设计,这些疾病由于患者人数少而利润空间小而被制药部门“遗弃”。法案通过前,FDA共批准了10种罕见疗法;今天,我们有超过500种经批准的罕见疾病治疗方法,以及蓬勃发展的美国生物技术产业,ODTC和《孤儿药物法案》在很大程度上被认为是产卵的原因。

根据国家罕见疾病组织( NORD ),孤儿药物法案的最初和主要支持者,大幅削减ODTC将导致十分之一的美国人对新疗法抱以希望,治疗将减少33 %。实际上,特朗普和共和党正把美国病得最重的人,其中大部分是儿童,扔在公共汽车下,以便将美国对企业的税率从35 %降至20 %。临床遗传学家、《孤儿》等书的作者菲利普·赖利告诉我说:“这样的切割会特别伤害患有非常罕见且常常致命的疾病的孩子。”。“为什么?这将抑制对非常小市场的投资。我认为公平地说,随着时间的推移,削减将直接导致一些儿童死亡。“

广告幸运的是,参议员奥林·哈奇( R - UT )是《孤儿药物法案》的发起人和参议院财务委员会主席,正在与众议院提议的ODTC进行斗争。上周公布的参议院计划修改了ODTC,限制了可扣除的研发成本,并排除了为病人超过20万人罕见疾病定义的其他疾病提供治疗的新孤儿药物的学分。

可以肯定的是,为数不多的病人并不是唯一受益于《孤儿药物法》的社区。“孤儿特定物”药品7年的市场独占性在某些情况下导致了药品价格的天文数字,制药公司声称这是支付药品开发成本的正当理由。孤儿的称谓也遭到滥用:世界上最畅销的大型药物AbbVie的Humira尽管有关节炎、牛皮癣和克罗恩病等更常见病症的申请,但仍有孤儿的称谓。然而,削减或修改ODTC都不能解决药品定价危机病人和保险公司的负担使一些不良行为者无法玩游戏。然而,这将大大减少像我这样的十分之一美国人的救命疗法的发展。

即使特朗普和众议院不关心许多美国人患有罕见疾病,他们也应该关心削减ODTC会破坏减税和就业法案创造就业的意图。全球知名和创新的美国生物技术部门,特别是其小公司,依赖ODTC资助这类研究,为3000多万患有罕见疾病的美国人带来新疗法。这项研究的后续效果意味着对其他类型的患者进行更多的治疗。

上周,马萨诸塞州坎布里奇市生物技术管理人员联合会MassBio的总裁兼首席执行官罗伯特·库格林说,ODTC“在帮助资助罕见疾病患者救生治疗的开发方面发挥了重要作用,任何旨在消除这种疾病的努力都将对全球仍没有治疗希望的患者构成重大打击。“

相关:如果你是一个富有、失业的继承人,共和党的税收法案是很棒的”

从2018年开始的10年内,削减众议院将为政府筹集540亿美元的税收;参议院财务委员会估计,在同一时期,该计划的收入为297亿美元。但真正的问题是,用洗澡水把婴儿扔出去要花多少钱?(这里的婴儿是百分之五十的罕见儿童病人,洗澡水大概是滥用《孤儿药物法》的少数坏人。)从挽救生命的角度来看,拟议的参众两院政策充其量只会弊大于利。

广告如果总统天真地称之为“历史上最大的减税”,在一定程度上破坏孤儿药品税收抵免,以支付降低的公司税率,那么通牒将具有真正的历史性、不人道和致命性。Sarah Hogate Bacon是一位罕见的疾病患者和作家,目前正在研究一本关于罕见的患者和不顾一切地发展科学的父母的书《快速行动与突破》。